Der autosomal rezessiv vererbte Defekt der Aromatischen L- Aminosäure-Decarboxylase (AADC) führt aufgrund eines ausgeprägten, kombinierten Mangels an Dopamin, Serotonin und Katecholaminen zu einer schweren Bewegungsstörung mit Manifestation im Säuglingsalter. Der Erfolg der konventionellen, medikamentösen Behandlung ist besonders bei schweren Verläufen sehr limitiert. Mit der intrazerebralen Applikation von Eladocagene exuparvovec, einer AAV2 basierten Gentherapie, deren Zulassung für Mitte 2021 erwartet wird, steht erstmals ein kausaler Therapieansatz zur Verfügung. In Zusammenarbeit mit der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP), der Arbeitsgemeinschaft pädiatrischer Stoffwechselstörungen (APS), der Gesellschaft für Neurochirurgie (DGNC) und der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) wurden die Strukturvoraussetzungen und die praktischen Aspekte in der Vorbereitung, Durchführung und Nachsorge der Therapie mit Eladocagene exuparvovec erarbeitet. Die vorliegende Stellungnahme stellt die notwendigen Rahmenbedingungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung von Eladocagene exuparvovec zusammen. Die Behandlung erfordert eine prästationäre, stationäre und poststationäre Betreuung durch ein multiprofessionelles Team in einem spezialisierten und qualifizierten Therapiezentrum. Die Nachsorge der Patienten soll zu einer wissensgenerierenden Versorgung beitragen. Aufgrund von fehlenden Daten zur therapeutischen (Langzeit-) Wirkung und zur Vergleichbarkeit mit alternativen stereotaktischen Prozeduren sind ein strukturierter Nachsorgeplan und die Erfassung in einem geeigneten, industrieunabhängigen Register notwendig.